武科大网讯 近日,必赢官网视神经科学与干细胞工程研究院、生命科学与健康学院姚凯教授团队应邀在Cell Press旗下的国际顶级期刊Trends in Molecular Medicine,发表综述论文“CRISPR-based genome editing in disease treatment”。文章总结了当前CRISPR基因编辑技术的主要形式、体内外递送方式以及治疗各类遗传疾病的潜在应用。博士生覃欢和许维辉为共同第一作者,姚凯为通讯作者,必赢76net线路官网为论文唯一单位。
目前,基于CRISPR基因编辑的技术主要包括Cas核酸酶、碱基编辑器和先导编辑器,它们在现代生物医学研究中已展现了广泛的应用前景。本文指出了其优势,包括一次性修正基因突变,可在任意细胞中基因组的任意位点进行任意形式的遗传修饰,可通过基因组级别的CRISPR文库研究基因功能等。同时,这项技术也面临着诸多挑战,如亟需开发高效安全的递送策略、降低脱靶效应、长期安全性的评估等。
文章总结了该技术在基础研究与临床实验、治疗如镰状细胞贫血症(Sickle cell disease,SCD)、重度综合免疫缺陷症(Severe combined immunodeficiency,SCID)、脊髓性肌萎缩症(Spinal muscular atrophy,SMA)、杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)、遗传性视网膜疾病(Inherited retina disease,IRD)、遗传性听觉疾病(Hearing loss,HL)、心血管疾病(cardiovascular disease,CVD)、家族性高胆固醇血症(Familial hypercholesterolemia,FH)等疾病动物模型的具体应用。
Trends系列是Cell出版社旗下著名的综述型期刊,覆盖了包括生命科学、化学和医学等领域的最新进展,在科学界享有极高的声誉与影响力,旨在为科学家提供具有权威性的科研趋势,深入洞察与综合解读,多为约稿,我国学者在Trends in Molecular Medicine的年发文量不足4篇。该项工作得到了国家自然科学基金和湖北省自然科学基金的资助。(生科院)
论文链接:
“CRISPR-based genome editing in disease treatment”. Trends Mol Med. 2023; doi: 10.1016/j.molmed.2023.05.003.
https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914(23)00093-X